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钱其军:中国大力支持CAR-T研发,有技术实力,才有自主定价权

自美国有两款CAR-T药物正式获批上市后,各界纷纷都将眼光瞄准CAR-T疗法这个大市场。


而国内同样也十分期待CAR-T疗法的上市,22日中国CFDA发布的《细胞治疗产品研究及评价指导原则》对CAR-T临床申报的给出了更多清晰明确的受理条件。


随着这份《指导原则》的颁布,意味着中国CAR-T疗法也进入上市的快车道,但CAR-T疗法的新产业链的打造、价格高,有不良反应等问题,依然是众人关注的问题点,上海细胞治疗研究院院长钱其军教授,对国内CAR-T焦点问题作出了专业性的分析。


回答:目前国内存在至少百家以上的CAR-T研发企业, 2016年12月CFDA发布《细胞制剂研究与评价技术指导原则》征求意见稿,释放出将部分细胞治疗产品放入注册管理办法中作为药品监管的讯息,在很长一段时间内国内的这些企业处于自我学习式的摸索阶段,无明确政策条件无公开的申报方式,而这份《指导原则》的颁布明确在生产用材料使用标准、产品质量放行检测标准、非临床时动物模型选择标准、药品申报流程以及临床研究数据管理等方面做了详细的规定,是CFDA在细胞治疗产品作为药物申报这条道路的进一步深入探索,促进细胞治疗产品的上市具有十分重大的价值意义。


细胞治疗领域无论国内外都属于新兴的科技领域,技术的不断创新同样促使了制度的不断更新,这份《指导原则》中对CAR-T创新领域内的研究领域包括安全性评价等方面有仍不清晰明确的条款,也希望CDE能够更多的行业专家以及药物研发企业交流讨论,使得政策不断更新升级,在科学客观、符合药品安全有效的基础上讨论出更完善更全面更可控的规范标准。


据了解,已经上市的两款CAR-T药物,Kymriah售价47.5万美元,Yescarta也要37.3万美元,目前为止只有5名患者使用。按新药标准,CAR-T疗法的价格普通百姓难以承受,您怎么看待这个问题?

而在中国绝对不能参照国外,中国的定价我认为主要需考虑到临床需求为核心,以患者为中心的原则,在充分考虑到社会效益的基础上,实现适合中国国情的定价方案。CAR-T是为数不多的中国与西方国家比肩的药品研发领域,甚至在某些方面中国还具有领先优势,随着我国鼓励创新,以及更加开放政策的支持下,国内的CAR-T上市步伐也将加快,尤其是那些能够实现生产流程标准化、规范化、安全有效的产品将脱颖而出。目前包括上海细胞中心在内的几家CAR-T研发企业也纷纷预估未来中国CAR-T产品定价可能会在10-20万人民币左右,只有中国本土企业具有了足够的研发实力,才有可能争取到更多的自主定价权力,按照符合中国本土国情的方式定价。

国际上参与CAR-T研发的几家公司都出现了严重的不良反应事件,但中国上百个试验项目,却没有任何公开的不良反应信息。这是为什么?中国的CAR-T技术水平和疗效在国际处于什么位置?

在国内,CAR-T细胞治疗在监管上还是双轨制,目前开展的临床试验均为研究者发起的临床研究,至今为止还没有一款CAR-T药物进入药物临床试验阶段,因此相关监管部门并未强制性要求公开非临床试验阶段中所有数据案例的公开透明化。

只是非专业的公众无法通过具有公信力的信息发布渠道获取信息,因此这也成为我们可能都没有听到国内的CAR-T研发企业的临床不良反应的原因之一,另一方面,国内CAR-T研发企业因技术条件摸索等诸多因素,的确存在着临床及临床前研究等数据收集不规范问题,这次的《指导原则》发布也将促使规范化、标准化生产的细胞治疗产品研发企业大步走入药物上市的大门,与小规模、不规范的研发企业拉开距离,后期随着CAR-T细胞药物临床试验申报工作的推进,更多的药物临床试验会进入公众视野,更多的相关数据将会公布,这也建更有利于推动整个行业的发展。

回答:根据CFDA颁布的《指导原则》中透露出来申报弹性空间,对于规范化、安全性有保证且疗效确切的CAR-T产品很有可能很快进入临床试验并走上上市轨道,我相信国内首个自主研发的CAR-T疗法有望在三年内获批。

根据GE医疗的数据,在全国有超过800个再生医学临床试验,近70个已处于临床三期,超过40%属于免疫疗法,仅细胞治疗应用于肿瘤治疗市场就有望在2030年达到300亿美元的规模,而根据今年7月中金证券发布的测算数据显示,CAR-T市场在国内市场可达千亿规模。

而我个人认为现在CAR-T治疗方案仍然处于三四线用药阶段,而随着CAR-T方案疗效被认可,很有可能会变成一二线的用药,那么这个市场规模变化就不是所说的百分比的变化,而是数量级的变化,所以现在讨论市场可能还是属于拍脑袋阶段。CAR-T疗法目前的形势有点类似于一滴水带出一片森林的阶段,一滴水就是一种疗法,而一片森林就是可以治愈的患者,不能够根据现在患者的需求来测算市场规模,因为只有这个疗法出现了,这个需求才会相应出现,不能够用普通评判药物的方法,但我相信CAR-T的出现将会带动出一片广阔的市场,拥有美好的前景未来。